转载自中央社 日期: 2009-11-6 撰稿‧编辑:康家绮
 显微镜下的干细胞(图:国科会)
法新社5日报导,医学研究人员指出,结合干细胞与基因的突破性疗法,已经成功抑制2名男童罹患的致命脑损耗疾病「ALD」,而且可能可以有效治疗其它遗传疾病。
这2名男童开始在法国接受治疗时都是7岁,饱受肾上腺大脑白质退化症(X-linked Adrenoleukodystrophy,X-ALD)之苦。
这种遗传性脑部疾病只发生在男性身上,会慢慢地侵蚀保护脑部神经纤维的脂肪酸。若不治疗,会造成残障及智能障碍且每况愈下,最终走向死亡。过去的病例显示,很少有患者能活到青春期。
1992年的一部电影「罗伦佐的油」(Lorenzo's Oil),描述了这种可怕的疾病,电影改编自一对美国夫妇的真实故事,他们不懈怠地努力为患病的儿子寻求解药。
以前ALD患者只能接受骨髓移植,但这项技术受限于骨髓捐赠者稀少,也得承担出现严重并发症的风险。
最新的治疗方法则是直接从患者本身取出骨髓干细胞,事实上,这2名病童就是自己的捐赠者。
主持研究的巴黎第五大学(University Paris-Descartes)教授欧布尔(Patrick Aubourg)指出,这是第一次基因治疗有效地医治这么严重的脑部疾病。
科学家在实验室透过植入功能正常的新基因,「修正」有缺陷的干细胞,等患者有问题的骨髓细胞被破坏后,再将新的干细胞植回他们的体内。
治疗后14到16个月,患者脑部里面,具有保护功能、又称髓鞘(myelin)的脂肪酸耗损情况完全消失。再过2到2年半的时间,2名病童体内仍可发现数量可观的ALD蛋白质,他们的神经系统也获得明显改善。
理论上,因为基因是直接植入染色体内,这项新疗法应该能让病患终生保有具疗效的基因。不过,研究人员也提醒,基因疗法并非全无风险,这项新方法用在其它疾病上,不一定同样有效。 |